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사노피 ‘듀피젠트’ 호산구성식도염 美 FDA 혁신치료제 지정

  • 입력일 : 2020-09-15 22:53:53
증상‧염증‧식도내시경이상 감소 위약 대비 우수 … 기존 정식 승인 약 없어 다른 약 및 생활요법이 전부 … 추가 3상 진행 중

사노피·리제네론의 IL-4 및 IL-13 억제 아토피성피부염 치료제 ‘듀피젠트’ 피하주사제

사노피와 리제네론파마슈티컬(Regeneron Pharmaceuticals)이 공동 시판하는 ‘듀피젠트프리필드주’(dupixent 성분명 듀필루맙, dupilumab)가 지난 14일(현지시각) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 12세 이상 호산구성식도염(eosinophilic esophagitis, EoE) 환자를 위한 혁신치료제로 지정됐다.
 
FDA는 호산구성 식도염 환자를 대상으로 진행된 임상 3상 시험의 파트 A 부분(표지개방 확장임상)에서 도출된 긍정적인 결과를 바탕으로 이런 결정을 내렸다.
 
이 질환은 정식으로 FDA 허가를 받은 약물이 없어, 다른 용도의 약물들을 사용하거나 식생활 변경을 통해 대처하고 있는 실정이다. 이에 따라 듀피젠트의 혁신치료제 지정은 환자들에게 반가운 일이다.
 
혁신치료제로 지정받으려면 기존 약에 비해 임상적으로 효과가 더 상당히 뛰어나다는 임상 증거를 제출해야 한다. 존재하는 치료제가 없을 경우 위약으로 대신한다.
 
듀피젠트는 2017년 호산구성 식도염의 잠재적 치료제로 희귀약 지정을 받았다. 희귀약 지정은 미국에 20만명 이하의 환자가 존재하는 희귀병 치료를 위한 시험적 제제들에게 주어진다.
 
리제네론과 사노피는 지난 5월 환자 81명을 대상으로 무작위 배정, 이중맹검, 위약대조 방식으로 진행한 3상의 파트 A 부분에서 1차 평가지표뿐 아니라 핵심적인 2차 평가지표도 모두 충족했다고 발표했다.
 
듀피젠트 300mg을 24주 동안 주 1회 투여한 환자는 이 질환의 특징적 증상뿐만 아니라 식도 내 염증과 비정상적인 식도내시경 검사소견이 감소한 것으로 분석됐다. 안전성 평가는 익히 알려진 것과 거의 일치했다.
 
양사는 현재 피험자를 증원하는 파트 B 부분과 28주 연장시험(파트 C) 부분의 임상을 진행 중이어서 추가적인 자료들이 나오면 효과의 보다 완벽한 입증이 가능할 것으로 기대하고 있다.
 
호산구성 식도염은 만성 진행성 2형 염증성 질환으로 일종으로 손상된 식도가 기능을 복원하지 못해 시간이 지날수록 염증이 식도에 반흔을 유발하고 식도협착과 연하장애를 일으켜 고통을 주게 된다. 이 질환을 방치하면 음식물을 삼킨 후 목에 걸려 응급상황에 빠질 수도 있다.
 
호산구성 식도염 환자 수는 미국에서만 16만여명에 달하는 것으로 추산되며 이들 가운데 5만여명은 이런저런 약물을 써도 치료에 실패하고 있는 상황이다.
 
듀피젠트는 인터루킨-4(interleukin-4, IL-4) 및 인터루킨-13(IL-13) 억제제로 이들 표지자로 인해 활성화되는 2형 만성 염증질환에 잘 듣는다.
 
국소도포제가 잘 듣지 않는 6세 이상의 중등도~중증 아토피성피부염 치료 주사제다. 다른 천식 유지치료요법에 효과가 없는 12세 이상 호산성또는 경구스테로이드 의존성 천식 환자에 쓰기도 한다. 약물로 치료가 어려운 만성 부비동염 및 비강폴립증 (chronic rhinosinusitis with nasal polyposis, CRSwNP)에도 쓰인다.
 
유럽연합과 일본 등에서 듀피젠트는 중증도~중증 아토피성피부염이나 일부 다른 유형의 천식에 쓰인다. 유럽연합과 미국에선 일부 중증 CRSwNP환자를 치료하는 데 투여된다.
 
12세 이상 청소년은 어른이 듀피젠트를 대신 투여하거나 감독 하에 투여하는 게 추천된다. 12세 미만 어린이는 반드시 보호자가 투여해주여야 한다.
 
듀피젠트를 현재 적응증을 넓히기 위해 다양한 임상시험을 거치고 있다. 예컨대 6~11세 유소아 천식(3상), 0.5~5세 영유아 천식(3상), 호산구성식도염(3상), 만성폐쇄성폐질환(COPD, 3상), 수포성 천포창(bullous pemphigoid, 3상), 결절성 소양증(prurigo nodularis, 3상), 만성 자발성 두드러기(chronic spontaneous urticaria, 3상), 음식 및 환경 알레르기(2상) 등이다. 

  • 정종호 기자·약학박사 md@mdfact.com
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